Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’estensione della rimborsabilità dei farmaci modulatori del gene CFTR per il trattamento della fibrosi cistica, consentendo l’accesso gratuito alla terapia con Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in associazione con Kalydeco (ivacaftor) a tutti i pazienti che rispondono alle nuove indicazioni autorizzate dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
La decisione amplia in modo significativo la platea dei beneficiari: oltre ai pazienti con le mutazioni più comuni del gene CFTR, che rappresentano circa l’80% dei casi, anche i pazienti con mutazioni rare potranno finalmente accedere a una terapia efficace, colmando un vuoto terapeutico che fino ad oggi non offriva valide alternative di cura.
«Si tratta di una scelta di grande valore clinico e sociale – dichiara Emanuele Monti, consigliere regionale della Lega, Presidente della commissione welfare di Regione Lombardia e membro del CdA AIFA– perché consente di mettere a disposizione dei pazienti una terapia innovativa in grado di incidere sulle cause della malattia e non solo sui suoi sintomi».
Come funzionano i farmaci modulatori CFTR: la fibrosi cistica è una malattia genetica rara causata da mutazioni del gene CFTR, responsabile della regolazione dei flussi di cloro e acqua nelle cellule. Il malfunzionamento di questa proteina provoca la produzione di muco denso e viscoso che ostruisce bronchi e pancreas, determinando gravi complicanze respiratorie e digestive.
I farmaci modulatori CFTR, come Kaftrio e Kalydeco, migliorano la funzionalità della proteina difettosa, favorendo una migliore idratazione delle secrezioni e un significativo recupero della funzione respiratoria. L’effetto è un miglioramento concreto della qualità di vita, una riduzione delle infezioni e delle ospedalizzazioni e una prospettiva di vita più lunga e in condizioni di salute migliori.
Un tema affrontato anche in Regione Lombardia: l’accesso alle terapie innovative per la fibrosi cistica è stato negli anni oggetto di attenzione e di iniziative istituzionali anche in Consiglio regionale della Lombardia, dove è stata più volte sottolineata l’urgenza di garantire ai pazienti cure capaci di cambiare radicalmente il decorso della malattia.
«Questa decisione – prosegue Monti – rappresenta una risposta concreta alle richieste dei pazienti e delle loro famiglie. È la dimostrazione che l’innovazione, quando valutata in base al suo reale valore clinico, è anche un investimento per il sistema sanitario, perché riduce le complicanze e i costi assistenziali nel lungo periodo».
L’estensione della rimborsabilità è stata resa possibile grazie a un accordo negoziale che ha garantito condizioni economiche sostenibili per il Servizio Sanitario Nazionale, confermando il ruolo di AIFA nel coniugare accesso alle cure e sostenibilità del sistema.